Buenos Aires, 22 marzo (NA) — La hemofilia es un desorden hemorr\u00e1gico de origen gen\u00e9tico poco frecuente que afecta la capacidad del organismo de formar co\u00e1gulos sangu\u00edneos, un proceso necesario para evitar o detener un sangrado.<\/p>\n
Seg\u00fan un informe al que accedi\u00f3 la Agencia Noticias Argentinas, el tratamiento est\u00e1ndar para la hemofilia A y B es la terapia sustitutiva, la cual consiste en administrar el factor de coagulaci\u00f3n faltante mediante infusiones intravenosas de concentrados de Factor VIII o Factor IX, seg\u00fan se trate de hemofilia A o B respectivamente.<\/p>\n
Sin embargo, en algunos casos el organismo puede desarrollar inhibidores como respuesta inmunitaria frente a los factores de coagulaci\u00f3n administrados, lo que hace que la terapia de reemplazo no sea eficaz y limita las opciones de tratamiento disponibles.<\/p>\n
Actualmente, se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y un 5-10 % con hemofilia B severa desarrollan inhibidores y, en este contexto, el impacto de la enfermedad en la vida cotidiana es significativo: el 75% de las personas que viven con hemofilia severa o moderada refiere que el dolor afecta su vida diaria y m\u00e1s del 50% presenta m\u00faltiples sangrados espont\u00e1neos en un per\u00edodo de seis meses.<\/p>\n
Ahora est\u00e1 disponible un medicamento aprobado por la ANMAT para la profilaxis de rutina de hemorragias en personas con hemofilia A y hemofilia B mayores de 12 a\u00f1os de edad con inhibidores y se trata de concizumab, un anticuerpo monoclonal de administraci\u00f3n subcut\u00e1nea indicado una vez al d\u00eda.<\/p>\n
A diferencia de los tratamientos tradicionales que reemplazan el factor VIII o IX faltante, este medicamento bloquea una prote\u00edna del sistema hemost\u00e1tico llamada TFPI, que normalmente inhibe el proceso procoagulante. De esta manera, se favorece la generaci\u00f3n de trombina, una enzima fundamental para formar los co\u00e1gulos, incluso en pacientes que presentan inhibidores contra el FVIII o FIX. <\/p>\n
UN AVANCE MUY SIGNIFICATIVO<\/p>\n
\u201cLa disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores del FVIII y FIX, una de las complicaciones m\u00e1s desafiantes en el manejo de la hemofilia\u00bb, se\u00f1al\u00f3 la Dra. Gabriela Sciuccati, m\u00e9dica hemat\u00f3loga pediatra, ex jefa del servicio de Hematolog\u00eda del Hospital Garrahan.<\/p>\n
La Dra. Sciuccatti, quien actualmente es consultora honoraria del citado servicio a\u00f1adi\u00f3: \u00abEstamos ante una estrategia terap\u00e9utica innovadora, con un mecanismo de acci\u00f3n diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulaci\u00f3n a trav\u00e9s del bloqueo del TFPI y favorecer as\u00ed la generaci\u00f3n de trombina, una enzima clave para la coagulaci\u00f3n\u201d.<\/p>\n
\u201cContar con una opci\u00f3n para la prevenci\u00f3n de los sangrados, de administraci\u00f3n subcut\u00e1nea diaria, ampl\u00eda el abordaje terap\u00e9utico y ofrece una alternativa terap\u00e9utica efectiva para personas con hemofilia B con inhibidores. Hasta ahora, este grupo de pacientes carec\u00eda de un tratamiento de profilaxis efectivo y seguro\u201d, expres\u00f3.<\/p>\n
Adem\u00e1s, explic\u00f3: \u201cEl desarrollo de inhibidores impacta de manera directa en la calidad de vida y en la complejidad del tratamiento, por lo que la posibilidad de incorporar una terapia no sustitutiva como concizumab (anti-TFPI) modifica el escenario cl\u00ednico\u00bb.<\/p>\n
\u00abSu mecanismo de acci\u00f3n, independiente de los factores VIII y IX, permite actuar incluso en presencia de inhibidores, promoviendo la formaci\u00f3n de co\u00e1gulos de manera sostenida. Este tipo de avances nos permite pensar en esquemas m\u00e1s personalizados y adaptados a los distintos perfiles de personas con hemofilia\u201d, culmin\u00f3 la especialista.<\/p>\n
LA APROBACI\u00d3N DE LA ANMAT<\/p>\n
La aprobaci\u00f3n de la ANMAT se bas\u00f3 en los datos del estudio de fase 3 explorer7, dise\u00f1ado para evaluar la eficacia y el perfil de seguridad del medicamento en personas que viven con hemofilia A o B con inhibidores.<\/p>\n
Los resultados mostraron una reducci\u00f3n del 86% en los sangrados espont\u00e1neos y traum\u00e1ticos tratados en quienes recibieron profilaxis con esa medicaci\u00f3n, con una ABR (tasa anualizada de sangrado, ABR, por sus siglas en ingl\u00e9s) media estimada de 1,7 frente a 11,8 sin profilaxis, La mediana global de ABR con concizumab fue cero, en comparaci\u00f3n con 9,8 sin profilaxis.<\/p>\n
El perfil de seguridad y tolerabilidad del medicamento en este estudio se mantuvo dentro de lo esperado, mientras que el mismo se presenta en una lapicera prellenada, portable y lista para usar, que permite una administraci\u00f3n r\u00e1pida y sencilla por v\u00eda subcut\u00e1nea, con el objetivo de aliviar la carga asociada a las infusiones intravenosas. <\/p>\n
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