Buenos Aires, 3 marzo (NA) \u2013 Cient\u00edficos del Consejo Nacional de Investigaciones Cient\u00edficas y T\u00e9cnicas (CONICET) y de la Universidad de Buenos Aires (UBA) lograron desarrollar por primera vez nanoanticuerpos para combatir la ataxia de Friedreich (AF), una enfermedad gen\u00e9tica que afecta aproximadamente a una de cada 50 mil personas y que se caracteriza por el da\u00f1o progresivo del sistema nervioso y de complicaciones cardiol\u00f3gicas.<\/p>\n
En la actualidad existen tratamientos que reducen su progresi\u00f3n, pero por ahora no existe cura para este trastorno, explican desde el CONICET. El avance, descrito en la revista Communications Biology, sienta bases para explorar el desarrollo de una estrategia terap\u00e9utica innovadora para esa patolog\u00eda. <\/p>\n
Seg\u00fan pudo saber la Agencia Noticias Argentinas, los nanoanticuerpos obtenidos por los cient\u00edficos, en el interior de las celulas fueron capaces de unirse a la prote\u00edna cuya deficiencia genera ese trastorno degenerativo. <\/p>\n
el laboratorio del investigador del CONICET Javier Santos, uno de los l\u00edderes del avance, recibi\u00f3 un subsidio internacional de la Alianza para la Investigaci\u00f3n de la Ataxia de Friedreich (FARA, seg\u00fan sus siglas en ingl\u00e9s) para seguir avanzando con esta l\u00ednea de trabajo.<\/p>\n
\u201cLa causa molecular de la AF es la disminuci\u00f3n de la expresi\u00f3n (producci\u00f3n) de prote\u00edna frataxina o la expresi\u00f3n de variantes con funci\u00f3n o estabilidad alterada. En este nuevo trabajo logramos estabilizar estas prote\u00ednas patol\u00f3gicas en estudios in vitro (de forma aislada) y al interior de c\u00e9lulas humanas. Actualmente, estamos trabajando con c\u00e9lulas donadas de forma consentida por pacientes a trav\u00e9s de biobancos hospitalarios\u201d, explic\u00f3 Javier Santos, uno de los l\u00edderes del avance en el Instituto de Biociencias, Biotecnolog\u00eda y Biolog\u00eda Traslacional (iB3-FBMC) de la UBA. <\/p>\n
El investigador indic\u00f3 que el objetivo de la investigaci\u00f3n es \u00abcontribuir al desarrollo de estrategias terap\u00e9uticas superadoras, eficaces, y accesibles para las personas\u201d.<\/p>\n
C\u00d3MO SE OBTUVIERON LOS NANOANTICUERPOS <\/p>\n
El primer paso en este trabajo fue inmunizar una llama. Se le inyect\u00f3 la variante silvestre de frataxina de origen humano para que su sistema inmune generase anticuerpos de cadena pesada (dominios VHH) con capacidad de unirse espec\u00edficamente a las conformaciones correctamente plegadas. <\/p>\n
\u201cLos nanoanticuerpos que utilizaremos en la continuaci\u00f3n de este trabajo son peque\u00f1as mol\u00e9culas derivadas de los anticuerpos fabricados por el sistema inmune de los cam\u00e9lidos. Tienen la capacidad de penetrar membranas celulares, ubicarse en mitocondrias y estabilizar prote\u00ednas defectuosas de frataxina\u201d, explic\u00f3 Mar\u00eda Florencia Pignataro, primera autora del trabajo e investigadora del CONICET en el iB3. <\/p>\n
Finalmente, la investigadora indic\u00f3 que los conocimientos obtenidos en este trabajo \u201cpodr\u00edan ayudar a identificar nuevas estrategias terap\u00e9uticas para restaurar la funci\u00f3n mitocondrial en los tejidos afectados por la ataxia de Friedreich\u201d. #AgenciaNA<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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